专注适合中国患者的眼科基因治疗，「中因科技」完成7000万元Pre-A轮融资
据悉，「中因科技」已于近日完成7000万元Pre-A轮融资。本轮融资由荷塘创投领投，隆门资本等投资机构跟投。所募集资金将主要用于公司旗下ZVS101e产品线GMP级病毒生产、药理毒理和临床试验的开展，以及第二梯队产品线ZVS203e、ZVS204e、ZVS105e和ZVS106e等项目地推进。此前，该公司曾在2018年完成了天使轮融资。
「中因科技」成立于2016年，是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，建立了遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台以为遗传性眼病患者提供全程一站式服务。
遗传性视网膜变性（IRDs）是一种常见的单基因致盲眼科遗传病，在遗传模式、发病年龄与视力障碍的严重程度等方面表现各异。针对IRDs，「中因科技」有基因替代和编辑治疗两大基础研究平台。其中基因替代治疗主要策略是使用rAAV病毒将突变基因的正常拷贝携带到患者视网膜细胞中，进行基因表达补充以起到治疗的作用，这种治疗方式主要针对突变导致的基因表达不足的遗传疾病，代表产品为ZVS101e；基因编辑治疗则是使用rAAV病毒将能够修复基因突变位点的修复序列携带到患者视网膜细胞中，对基因突变位点进行定点修复，恢复基因的正常功能，这种治疗方式主要针对常染色体显性遗传疾病，代表产品为ZVS203e。
基于这两大平台，「中因科技」已经开展了4个基因替代治疗研发管线和2个基因编辑治疗研发管线，其中ZVS101e项目在动物模型上已显示出很好的疗效和安全性，即将正式启动临床试验，ZVS203e和ZVS204e正在准备申报临床试验。
据了解，「中因科技」已经建立了10余种遗传性视网膜变性动物模型，并积累了丰富的动物手术经验和评价体系，建立起了患者来源的iPSC干细胞重编程和3D-视网膜类器官药效评价体系。公司的第三方临检实验室积累了丰富的IRDs患者及家族成员的基因诊断数据，建立了中国IRDs大队列和数据库，总结出中国此类疾病患者的基因突变频谱，针对中国患者中常见的致病基因和突变位点开发基因治疗药物。
编辑：蔡姝凝
技术突破？为什么说震惊社会的“基因编辑婴儿”事件后果不堪设想
昨日，一则号称“改写人类历史”的消息震惊了学术界。几乎全网报道，“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”出生！
“首例”、“艾滋病”、“基因编辑”“婴儿”，这几个关键词组合在一起，争议铺天盖地席卷而来，让我们先简单回顾一下事情经过——
“基因编辑婴儿”事件经过
26日，深圳南方科技大学的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。
这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。
但是显然，人们对与贺建奎团队的这一“历史性突破”犹有疑问。
首先，深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会表示，该项试验进行前并未向该部门报备，正开会研究此事。
而据媒体公开的这项研究提交审查的医学伦理委员会，系深圳和美妇儿科医院的医学伦理委员会，也否认与此事有关。称“这件事不属实，我们没有接受过相关信息，正在调查。”
媒体在网上披露的医学伦理委员会审查申请表
国家卫健委迅速作出回应：依法依规处理，及时公开结果。
业界声音：此事后果不可预测。
网传百余科学家联合声明：表示这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设。直接进行人体实验，只能用疯狂形容。作为生物医学科研工作者，坚决反对！强烈谴责！
“基因编辑婴儿”震惊学术界，可能还有人不太清楚基因编辑是怎么回事，下面快速上一堂科普课。
什么是基因编辑技术？
这项研究中基因手术修改的是CCR5基因（HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一），使用的基因编辑技术为“CRISPR/Cas9”技术。
CRISPR基因编辑技术简介（图片来源：J LEVIN W [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）
CRISPR/Cas 是一种来源于细菌和古细菌受到外源病毒和基因的第二次感染时所启动的“基因水平”上的免疫机制，通过精确识别外源DNA，把它们切断，使外源基因不表达，以保护细菌免受感染。
简单来说，CRISPR /Cas 犹如一把能精确定位的“剪刀”，可以对靶标DNA（CRISPR /Cas9系统最常用）或靶标RNA（CRISPR /C2c2系统）进行破坏，并可插入所需要的DNA或RNA片段。
该项技术已成功应用于细菌、植物、酵母和哺乳细胞中，是目前使用最广泛和最有效的基因编辑平台。
CCR5蛋白有什么作用？
当HIV-1病毒结合到CD4受体并且同时结合到辅助受体CCR5或CXCR4的其中一个或两个时，才可以开始其感染的第一步。
CCR5受体是定位于白细胞表面一种与人体免疫相关的蛋白，高加索人中有1%的人群天生具有ccr5基因突变（CCR5Δ32 ），其蛋白功能完全缺失，免受HIV感染。
在感染HIV-1的人群中，通过慢病毒载体导入一段设计好的RNA序列，使感染者外周血细胞中CCR5或CXCR4表达下调的基因治疗策略可能有效治愈HIV-1感染。
然而，利用CRISPR技术修改人类的正常胚胎的基因，无论其目的为何，从伦理上来讲都是全球科学界明令禁止的。
我国《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》第六条也明确规定，不得将“体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰的囊胚”“植入人或其他任何动物的生殖系统”。
该项技术潜在的危害性
一般基因治疗的方法是改变CCR5的表达，其作用对象是艾滋病感染者的体细胞，不针对遗传细胞进行操作，正常情况下不会造成这一改变的可遗传性。
而CRISPR技术修改ccr5基因是具有遗传性的，倘若这两个孩子能够正常的结婚生育，很难想象他们的下一代、乃至下几代将会是怎样的。
CRISPR技术虽然比较高效，但是存在脱靶的风险，即修改了本不应该修改的基因，也会产生变异，然而这些“错误”是否可以通过基因测序的方法完全避免是不得而知的。
即便挑选的“正确”胚胎发育成熟，可以抵抗的HIV-1病毒，但也是众多HIV病毒中的一种，而且随着HIV病毒变异，感染机制的改变，预防所有HIV感染是根本不可能的。
由于CCR5与免疫系统整体相关，所以并不知道当他们未来抵御其他疾病风险的能力、以及对他们其他生理和心理的影响。
最重要的一点是，这个项目的出发点并不是以个体的利益为考量，HIV感染父亲可以对精液进行清洗，用“试管婴儿”的手段就可以与未感染的母亲在现有的条件下完全可以生产一个健康的孩子，倘若母亲是HIV感染者，也有一系列的阻断方法，从基因上加以干涉是不必要也不必须的。
HIV感染孕妇怎样生出健康的宝宝？
感染孕妇或有怀孕意愿的妇女应在医生的帮助下选择合适的抗病毒方案接受抗逆转录病毒干预治疗，终身维持治疗。
感染母亲所生儿童应在出生后尽早服用抗病毒药物。
医院应当为HIV感染孕妇及其家人提供充分的咨询，告知住院分娩对保护母婴安全和实施预防HIV母婴传播措施的重要作用。
对HIV感染孕产妇所生儿童提倡人工喂养，避免母乳喂养，杜绝混合喂养。
最后，我们只有希望这两个孩子能一生健康、平安
浏览量 28.1万
特别声明：本文为人民日报新媒体平台“人民号”作者上传并发布，仅代表作者观点。人民日报仅提供信息发布平台。
相关问答
元基因生物科技有限公司可靠吗?
北京元基因科技有限公司成立于2021年11月15日,法定代表人为胡昌涛。经营范围包括技术开发、技术服务、技术咨询、技术推广、技术...元基因生物科技有限公司可...
突然有个问题，在古代的科技、医学条件下，怎么证明孩子是亲生的呢?
在DNA技术比较普及的现代,人们进行亲自鉴定往往采取DNA生物技术准确率高达99.9%。然而在没有亲子鉴定的古代,是如何确定孩子是不是亲生的?最为原始的方面是进...
中鑫基因医学科技有限公司怎么样?
中鑫基因医学科技有限公司很不错。公司成立于2017年12月27日。注册地址广州市黄埔区开源大道11号C3栋第七层经营范围包括:生命工程项目开发;医院管理;商品信...
沈阳核子基因科技公司怎么样?
沈阳市核子基因科技有限公司,成立于2015年,位于辽宁省沈阳市,是一家以从事医药制造业为主的企业。企业注册资本500万。沈阳市核子基因科技有限公司,成立于201...
云南核子基因科技有限公司?
答:云南核子基因科技有限公司(曾用名:云南生命核子基因科技有限公司),成立于2017年,位于云南省昆明市,是一家以从事科技推广和应用服务业为主的企业。企业...
上海鼎新基因科技怎么样?
上海鼎新基因科技有限公司很不错的。公司成立于2020年7月7日。注册地址中国(上海)自由贸易试验区巴圣路160号7幢5单元2层2001室经营范围包括一般项目:从事基...
下列高科技成果中，根据基因工程原理进行的是()A.我国科学家...
[最佳回答]运用基因工程技术,不但可以培养优质、高产、抗性好的农作物及畜、禽新品种,还可以培养出具有特殊用途的动、植物;例如抗冻番茄、抗虫棉;基因工程药...
德国毛发生长基因科技怎么样?
德国毛发生长基因科技是目前市场上较为先进的技术之一,通过对毛发生长基因进行研究和工程改良,可以帮助人们更好地理解毛发生长的机制,并开发出更有效的毛发生...
银丰基因科技有限公司是国企吗?
银丰基因科技有限公司不是国企。银丰基因科技有限公司即银丰医学检验所,是银丰生物集团旗下全资子公司,专注于提供高品质的精准医学检测服务。银丰基...银...
诺为尔基因科技怎么样?
合肥诺为尔基因科技服务有限公司成立于2016年,聚焦国家级高新技术企业,几年间落子苏州、合肥两大经济体,战略布局江苏安徽两省,业务涉及全国32个省市,公司一...
